ViGeneron Mengumumkan Pesakit Pertama yang Diberi Dos dalam Percubaan Klinikal Fasa 1b VG901 untuk Rawatan Intravireus Retinitis Pigmentosa

• VG901 adalah terapi tunggal jenis klinikal pertama dan sahaja yang direka bentuk untuk menghantar gen CNGA1 berfungsi kepada sel sasaran fotoreseptor retina dalam pesakit retinitis pigmentosa
• VG901, menggunakan platform teknologi generasi seterusnya ViGeneron vgAAV, diadministrasikan secara intravitreal (IVT), menawarkan kemudahan penghantaran yang dipertingkatkan, taburan vektor yang lebih meluas, dan mengurangkan risiko kerosakan retina yang berkaitan dengan pentadbiran subretinal
• VG901 diberikan Penetapan Ubat Yatim oleh FDA

(SeaPRwire) –   MUNICH, Jerman, 10 April 2024 — ViGeneron GmbH, syarikat terapi gen generasi seterusnya dalam fasa klinikal, hari ini mengumumkan bahawa pesakit pertama telah diberi dos VG901 dalam ujian klinikal Fasa Ib untuk merawat retinitis pigmentosa (RP) yang disebabkan oleh mutasi dalam gen CNGA1. Tonggak penting ini menandakan kemajuan penting syarikat ini sebagai ia terus memanfaatkan platform teknologi generasi seterusnya untuk membangunkan terapi gen yang mengatasi keperluan perubatan penting.

“Dengan menghantar gen CNGA1 berfungsi kepada sel sasaran fotoreseptor retina, VG901 menawarkan potensi terapeutik dalam menangani punca genetik bagi pesakit dengan retinitis pigmentosa yang terjejas oleh mutasi CNGA1,” komen Prof. Dr. Katarina Stingl, Ketua Klinik untuk Degenerasi Retina Warisan di Pusat Oftalmologi dan Pusat Penyakit Mata Langka yang Jarang di Universiti Tübingen, Jerman, dan Penyelidik Utama untuk ujian ini. “Kami gembira untuk mengetahui potensi terapi baharu ini dan berharap dapat membuat perbezaan bermakna kepada kehidupan pesakit.”

“Memberikan dos kepada pesakit pertama dalam ujian klinikal Fasa Ib VG901 adalah langkah penting bagi syarikat dan untuk pesakit yang kami tuju untuk memberi manfaat. VG901 juga telah diberikan status Penetapan Ubat Yatim oleh FDA. Kami berharap untuk memacu pembangunan klinikal terapi yang mungkin mengubah ini,” kata Dr. Caroline Man Xu, Pengasas Bersama dan CEO ViGeneron. “Ujian Fasa Ib ini tidak sahaja direka bentuk untuk memberikan wawasan penting ke dalam keselamatan dan keberkesanan awal VG901, ia juga merupakan langkah penting dalam mengesahkan platform vektor generasi seterusnya kami vgAAV, yang telah menunjukkan kecekapan transduksi yang lebih unggul dan membolehkan penghantaran intravitreal.”

Ujian klinikal Fasa Ib berterusan ini merupakan kajian terbuka, berlengan tunggal, bereskalasi dos untuk menyiasat keselamatan, tolerabiliti dan keberkesanan awal suntikan intravitreal VG901, terapi gen CNGA1 jenis pertama untuk RP autosomal resesif. Untuk maklumat lanjut mengenai ujian ini, sila lawati clinicaltrial.gov [].

Mengenai Retinitis Pigmentosa (RP)

Retinitis pigmentosa (RP) ialah kumpulan gangguan mata berkaitan yang menyebabkan kehilangan penglihatan beransur-ansur. RP biasanya bermula dengan kebutaan malam semasa kanak-kanak atau awal dewasa, kemudian beransur-ansur kepada kekurangan medan penglihatan periferi dan “terowong penglihatan”, kerosakan penglihatan pusat, penglihatan tajam yang berkurang, dan akhirnya buta sepenuhnya. Retinitis pigmentosa merupakan jenis gangguan retina warisan yang paling biasa. Ia dianggarkan menjejaskan 1 daripada 3,500 hingga 1 daripada 4,000 orang di Amerika Syarikat dan Eropah masing-masing. Mutasi dalam gen CNGA1, yang mengkodkan subunit saluran CNG dalam fotoreseptor rod, dilaporkan menyebabkan kira-kira 2% – 8% retinitis pigmentosa autosomal resesif (arRP).

Mengenai ViGeneron GmbH

ViGeneron komited untuk membawa inovasi terapi gen kepada mereka yang memerlukannya. Syarikat ini mengembangkan portfolio terapi gen klinikal generasi seterusnya untuk merawat penyakit oftalmik, seraya bekerjasama dengan pemain farmaseutikal terkemuka dalam penyakit retina, SNS, kardiovaskular dan bidang penyakit lain. Tiga platform terapi gen generasi seterusnya ViGeneron diarahkan untuk menangani batasan terapi gen berpunca virus adeno-berkaitan (AAV) sedia ada. Yang pertama, platform vektor vgAAV, membolehkan kecekapan transduksi sasaran yang lebih unggul dan direka bentuk untuk mengatasi halangan biologi, dengan itu membolehkan laluan pentadbiran yang kurang invasif seperti intravitreal dan sistemik. Yang kedua, teknologi platform REVeRT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing), membolehkan reconstitusi gen besar (>5kb) dalam sebarang tisu yang boleh diarahkan dengan kapsid tertentu dengan cekap. Yang ketiga, terapi gen AAV Transactivation ialah platform terapi gen AAV berasaskan CRISPR-Cas yang membolehkan regulasi satu atau lebih gen in vivo dengan meningkatkan atau mengekang ekspresinya. ViGeneron yang dimiliki swasta ditubuhkan pada tahun 2017 oleh pasukan berpengalaman dengan teknologi vektor AAV dan program terapi gen oftalmik klinikal dan terletak di Munich, Jerman. Untuk maklumat lanjut, sila lawati .