Temuan menyokong saRNA sebagai strategi terapeutik untuk mengimbangi fungsi distrofin dengan meningkatkan ekspresi UTRN dengan menggunakan RNA kecil yang mengaktifkan (saRNA) untuk rawatan distrofi otot Duchenne (DMD) dan distrofi otot Becker (BMD)
JIANGSU, China, 2 Nov. 2023 — Ractigen Therapeutics, syarikat biofarma sedia ada yang diasaskan oleh perintis dalam aktivasi RNA (RNAa), menyajikan keputusan praklinikal terkini di persidangan tahunan Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) di Barcelona, Sepanyol. RNAa menggunakan RNA pendek berduplex yang dikenali sebagai saRNA untuk menyasarkan dan ‘meningkatkan’ transkripsi gen endogen yang membawa kepada pemulihan fungsi protein mereka. saRNA menawarkan keupayaan untuk memodulasi sasaran yang secara tradisional tidak dapat dirawat dan mewakili salah satu daripada beberapa teknologi yang boleh diterjemahkan ke klinik untuk merawat penyakit dengan mengaktifkan ekspresi gen terapeutik dengan ekspresi yang tidak mencukupi.
Titik Data Utama dari OTS
Poster bertajuk “Pembangunan terapeutik saRNA untuk distrofi otot Duchenne dengan aktivasi terhadap utrofin” menggambarkan strategi terapeutik baharu dan boleh diterjemahkan untuk DMD dan BMD yang disebabkan oleh sebarang mutasi gen DMD. Dalam kajian ini, saRNA calon direka untuk menyasarkan promoter gen manusia UTRN untuk mengaktifkan ekspresinya. SaRNA pemimpin berdaya poten telah dikenal pasti dalam sel otot sklera manusia yang berasal dan disahkan dalam tikus transgenik yang membawa promoter manusia UTRN. Dalam kajian keberkesanan konsep bukti di tikus MDX yang membawa promoter manusia UTRN, pemberian sistemik saRNA pemimpin yang diikat kepada sistem penghantaran LiCOTM eksklusif Ractigen mengurangkan kerosakan otot. Kajian juga menekankan teknologi LiCOTM mereka yang membolehkan penghantaran RNA duplex (contoh., saRNA dan siRNA) kepada, dan menghasilkan aktiviti yang berkekalan di, otot sklera dan jantung.
“Kami sangat gembira dengan keputusan praklinikal program saRNA kami untuk mengaktifkan utrofin dan percaya pendekatan kami boleh mewakili strategi terapeutik ideal yang memberi manfaat kepada semua pesakit DMD dan BMD,” kata Long-Cheng Li, CEO Ractigen Therapeutics. “Kami melajukan program ini dan bertujuan untuk memulakan fasa I ujian awal 2025”
Di persidangan OTS yang sama, Ractigen memaparkan poster kedua bertajuk, “SCAD: platform teknologi untuk penghantaran CNS duplex RNA melalui pemberian intratekal,” yang melaporkan pembangunan dan pengesahan platform penghantaran duplex RNA eksklusifnya SCADTM (penghantaran bantuan kimia bijak) pada rodensia dan primata bukan manusia. SCADTM membolehkan penghantaran saRNA dan siRNA kepada SNC melalui suntikan tempatan (contoh., intratekal) dengan taburan luas dan aktiviti berdaya poten dan berkekalan. Platform SCADTM telah melajukan program RNA terkemuka Ractigen ke klinik untuk merawat pesakit ALS dengan mutasi SOD1.
Mengenai RAG-18
RAG-18 adalah saRNA terapeutik yang direka untuk meningkatkan ekspresi utrofin untuk mengimbangi fungsi distrofin dan merawat distrofi otot Duchenne (DMD) dan distrofi otot Becker (BMD) tanpa mengira lokasi mutasi DMD. RAG-18 menggunakan platform penghantaran oligonukleotida berikatan lipid (LiCOTM) eksklusif Ractigen, yang membolehkan aktiviti berdaya poten dan berkekalan di otot sklera dan jantung melalui pemberian sistemik. Data dari kajian praklinikal menunjukkan RAG-18 boleh dihantar kepada otot sklera dan jantung untuk mengaktifkan ekspresi gen endogen utrofin dan mengurangkan kerosakan otot yang disebabkan oleh mutasi gen DMD tikus.
Mengenai SCADTM
SCADTM (penghantaran bantuan kimia bijak) adalah platform teknologi penghantaran eksklusif Ractigen untuk menghantar dsRNA kepada sistem saraf pusat (SNC) dengan mengikat oligonukleotida tunggal tidak menyasarkan aksesori (ACO) kepada duplex dengan sifat “penghantaran diri”. SCADTM mempunyai taburan luas, dan aktiviti berdaya poten dan berkekalan di bahagian berbeza SNC melalui suntikan intratekal. Keberkesanan dan keselamatan sistem penghantaran SCADTM sedang disahkan di klinik.
Mengenai Ractigen
Ractigen Therapeutics, diasaskan pada tahun 2017 oleh perintis teknologi aktivasi RNA (RNAa), adalah syarikat farmaseutikal klinikal yang komited untuk mencipta terapi-terapi merubah paradigma berdasarkan teknologi oligonukleotida termasuk RNAa dan RNAi. Menyokong pembangunan terapeutik, Ractigen Therapeutics juga telah mewujudkan portfolio platform penghantaran termasuk sistem SCADTM dan LiCOTMnya, yang membolehkan penghantaran efisien oligonukleotida terapeutik kepada tisu ekstrahepatik yang sukar dicapai dan membolehkan pembangunan pipelin merentasi beberapa bidang penyakit. Syarikat telah menyiapkan pembiayaan pusingan A/A+ Ventura +$50M dengan penyertaan pelabur terkemuka termasuk Hillhouse Venture Capital, SDIC Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital, dan Longmen Capital. Untuk maklumat lanjut mengenai Ractigen, sila lawati www.ractigen.com.
Untuk maklumat lanjut, sila hubungi:
Ractigen Therapeutics
www.ractigen.com
E-mel: pr@ractigen.com