MP1032 MetrioPharm Menerima Pen designation Ubat Yatim Piatu EMA dalam Distrofi Otot Duchenne

• European Medicines Agency mengiktiraf potensi sebatian utama MP1032 dalam menangani keperluan perubatan tinggi yang tidak dipenuhi dalam Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
• Penetapan membuka jalan untuk terapi jangka panjang yang lebih selamat
• MP1032 telah menunjukkan keupayaan untuk mengekalkan fungsi otot dan mengurangkan keradangan tanpa mengganggu proses selular normal

(SeaPRwire) –   Zurich, 29 Julai 2025 – , sebuah syarikat farmaseutikal yang membangunkan ubat-ubatan untuk penyakit keradangan dan berjangkit, mengumumkan hari ini bahawa European Medicines Agency telah memberikan Orphan Drug Designation (ODD) kepada sebatian utamanya, MP1032 untuk rawatan kanak-kanak yang menghidap Duchenne muscular dystrophy (DMD). Kejayaan ini menyusuli ODD U.S. FDA, yang menggariskan potensi MP1032 sebagai terapi pertama seumpamanya yang boleh mengurangkan pergantungan kepada kortikosteroid dos tinggi, yang menyebabkan kesan sampingan yang teruk seperti osteoporosis, terbantut pertumbuhan dan masalah metabolik.

ODD EMA menyediakan insentif utama, termasuk bantuan protokol daripada EMA, pengecualian yuran dan sehingga 12 tahun eksklusiviti pasaran di EU (dilanjutkan daripada 10 tahun kerana fokus pediatrik DMD) apabila diluluskan. Pengesahan kawal selia ini membina data praklinikal yang menarik yang menunjukkan keupayaan MP1032 untuk mengekalkan fungsi otot dan mengurangkan keradangan tanpa mengganggu proses selular normal.

“Dwi ODD ini daripada FDA dan EMA serta Rare Pediatric Disease Designation yang telah diterima daripada FDA merupakan pengubah permainan untuk MetrioPharm dan komuniti DMD,” kata CEO Thomas Christély. “Mekanisme unik MP1032 — memodulasi ROS mitokondria dalam sel imun yang terlalu aktif — boleh mengubah pengurusan DMD jangka panjang dengan mengurangkan dos dan kesan sampingan kortikosteroid. Kami sedang mempercepatkan MP1032 ke arah ujian Fasa II, bekerjasama dengan kumpulan pesakit dan meneroka perkongsian untuk membawa ini kepada kanak-kanak yang memerlukan pilihan yang lebih selamat. Selain DMD, pendekatan terarah hos platform kami telah menunjukkan potensi dalam penyakit autoimun dan juga pandemik, seperti yang dibuktikan oleh kajian Fasa IIa COVID-19 yang dibiayai oleh HERA kami.”

###

Mengenai MP1032

Calon utama MetrioPharm, MP1032 ialah molekul kecil unik yang menyasarkan tindak balas melampau sel imun yang diaktifkan dengan menangani proses metabolik semula jadi pusat yang berlaku dalam sel imun yang diaktifkan. Mitokondria sel-sel ini bertindak balas kepada pengaktifan dengan meningkatkan metabolisme tenaga mereka, yang seterusnya membawa kepada penjanaan spesies oksigen reaktif (ROS) yang berlebihan. MP1032 ialah ubat anti-radang pertama seumpamanya yang mengurangkan ROS yang berlebihan tanpa mengganggu tahap ROS fisiologi sel lain, yang penting untuk fungsi sel normal, menghasilkan profil keselamatan yang sangat baik. Sebagai monoterapi, MP1032 menghasilkan kesan terapeutik yang serupa dengan kortikosteroid (terapeutik berasaskan kortison), tetapi tanpa kesan sampingan yang serius. Tidak seperti anti-radang tradisional, ia meniru manfaat kortikosteroid sebagai monoterapi tetapi mengelakkan ketoksikannya, seperti yang ditunjukkan dalam model praklinikal DMD, multiple sclerosis, artritis dan banyak lagi. Sifat terarah hosnya juga meletakkannya untuk penyakit berjangkit, dengan data Fasa IIa dalam 131 pesakit COVID-19 yang dimasukkan ke hospital (diterbitkan dalam ) mengesahkan keselamatan dan keberkesanan terhadap keradangan virus—tanpa mengira patogen.

Mengenai DMD                                                                                                                        

DMD ialah bentuk distrofi otot yang paling biasa. Ia adalah gangguan genetik yang dicirikan oleh degenerasi otot progresif; permulaan gejala adalah pada awal kanak-kanak, biasanya antara umur dua dan tiga tahun. Penyakit ini terutamanya menjejaskan kanak-kanak lelaki yang menyebabkan kehilangan otot yang teruk dan kegagalan jantung. DMD memendekkan jangka hayat dengan ketara. Terapi standard sedia ada terdiri daripada rawatan dengan kortikosteroid dos tinggi selama beberapa dekad yang membawa kepada kesan sampingan yang serius tetapi boleh melambatkan perkembangan penyakit dengan ketara.

Mengenai MetrioPharm AG

Beribu pejabat di Zurich, Switzerland, dengan anak syarikat R&D di Berlin, Jerman, MetrioPharm ialah biotek swasta yang mempelopori terapi molekul kecil untuk penyakit radang, autoimun dan berjangkit. Platform modulasi ROSnya telah menjana saluran paip yang teguh, termasuk kombinasi khusus penyakit untuk multiple sclerosis, artritis, sepsis, penyakit radang usus, psoriasis dan petunjuk anak yatim seperti DMD sebagai peneraju.

Dalam penyakit berjangkit, MetrioPharm memajukan kesiapsiagaan pandemik berdasarkan kajian Fasa IIa COVID-19 yang berjaya yang dibiayai oleh geran €7.9 juta daripada European Health Emergency Preparedness and Response Authority (HERA). Mekanisme terarah hos MP1032 menyasarkan tindak balas imun yang berlebihan dan bukannya virus tertentu, menawarkan alat tindak balas pantas untuk ancaman yang baru muncul. Dengan profil keselamatan yang kukuh merentas kajian praklinikal dan klinikal, MetrioPharm bersedia untuk kerjasama strategik dan pencapaian selanjutnya.

Kenyataan pandang ke hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan pandang ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian dan selaras dengan penilaian MetrioPharm AG pada tarikh keluaran ini. Kenyataan pandang ke hadapan sedemikian bukanlah janji mahupun jaminan tetapi tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian. Tiada liabiliti atau waranti, dan tiada tuntutan, jika ada, dibuat berkenaan dengan ketepatan masa, ketepatan atau kesempurnaan data dan maklumat tersebut, dan tiada pergantungan harus diletakkan pada data dan maklumat tersebut, sama ada secara jelas atau tersirat.

Hubungi

MetrioPharm

Komunikasi Korporat & Perhubungan Akhbar

E

W

akampion

Dr. Ludger Wess / Ines-Regina Buth

Rakan Kongsi Pengurusan       

info@akampion.com

Tel. +49 40 88 16 59 64 /

Tel. +49 30 23 63 27 68

“`